Terapia genowa - omówienie

Nasza ocena:

3
Pobrań: 63
Wyświetleń: 1344
Komentarze: 0
Notatek.pl

Pobierz ten dokument za darmo

Podgląd dokumentu
Terapia genowa - omówienie - strona 1 Terapia genowa - omówienie - strona 2

Fragment notatki:

Terapia genowa
Terapia genowa wykorzystuje inżynierie genetyczną, daje władze nad dziedzicznością
Zbadanie wszystkich genów to ogromna perspektywa dla terapii chorób, zwłaszcza dziedzicznych. Choroby dziedziczne można podzielić na:
1) Chromosomowe- zespół Downa
2) Wielogenowe- cukrzyca wieku młodzieńczego i schizofrenia
3) Jednogenowe- karłowatość, wielopalczastość, pląsawica Huntingtona (dominujące) i fenyloketonuria, mukowistydoza (recesywne)
Dla całości chorób związanych z patologią genów należy wspomnieć o chorobach wywołanych przez onkogeny, odpowiedzialnych za niektóre typy chorób nowotworowych, np. białaczkę
Terapia genowa- wprowadzenie do komórek org ludzkiego genu w celu korekty wrodzonych błędów genetycznych i zapobiegnięcia wystąpienia stanów patologicznych lub w celu leczenia stanu patologicznego już istniejącego
Jak działa terapia genowa?
1) Z materiału genetycznego wirusa usuwamy geny chorobotwórcze i wprowadzamy zamiast nich element leczniczy
2) Zmienionym wirusem zarażamy pacjenta
3) Wirusy te docierają do chorych komórek i niesiony przez nie gen jest wstawiany w miejsce genu chorobotwórczego i tu dochodzi do odczytania wprowadzanego genu- komórka w ten sposób uzyskuje odpowiednią funkcję- zdrowa komórka
Co się leczy terapią genową?
Choroby nowotworowe- przeważają
Leczenie wady pojedynczych genów- nieprawidłowość w jednym genie
Choroby zakaźne
Zaawansowanie prac klinicznych nad terapią genową:
Najwięcej w pierwszych fazach badań (bezpieczeństwo, optymalna dawka, skutki uboczne)
W dalszej kolejności prace w 2 fazie badań (skuteczność, bezpieczeństwo)
Kolejno: prace obejmujące 1 i 2 fazę badań
Najmniej prac klinicznych w 3 fazie badań (pacjenci i potwierdzona skuteczność, porównanie skuteczności ze skutecznością tradycyjnych metod leczenia)
Zastosowanie terapii genowej:
Nowotwory
Choroby układu krążenia
Infekcyjne
Monogenowe
Neurologiczne
Wzroku
Inne
Rodzaje terapii genowej:
Somatyczna terapia genowa
Zygotyczna
Rozszerzająca- ulepszająca funkcjonowanie organizmu
Eugeniczna- mająca na celu zmianę lub ulepszenie jakości biologicznych człowieka w perspektywie ich dziedziczenia przez przyszłe pokolenia.
3 wstępne warunki dopuszczalności terapii:
1) Gen musi dać się wszczepić jedynie w komórkę wybraną, obarczoną defektem genowym, a nie w kom rozrodcze lub inne zdrowe


(…)


Zastosowanie
Selektywność tkankowa
Wydajność-skuteczność transfekcji i ekspresji
Trwałość ekspresji
Chemiczna: nośniki:
a) Liposomy
b) Wytracanie fosforanu wapnia
ex vivo/in vivo
NIE
Niska
Przejściowa/stała
Fizyczna:
a) Mikroiniekcja
b) elektroporacja
ex vivo/in vivo
NIE
Średnia
Przejściowa
Biologiczna:
a) Niewirusowa (ligand /receptor)
b) Wirusowa (np. retro-, adeno-)
ex vivo/in vivo
TAK
Niska-średnia…
… i syntetyzowane w mitochondrium polipeptydy są to ważne białka głównie uczestniczące w łańcuchu oddechowym- uszkodzenie ich powoduje nieprawidłową ilość wytwarzania ATP- utrudnienia w przekazywaniu impulsów nerwowych i poruszaniu się
Narażone są: serce, układ nerwowo- mięśniowy (narządy o dużym zapotrzebowaniu na energię)
Są to zaburzenia w łańcuchu oddechowym- choroby neurodegeneracyjne (Parkinson, Alzhaimer…
…, która nie spowoduje zachwiania równowagi org
3) Gen nie może zniekształcić procesu funkcjonowania komórki, np. przekształcając ją w kom rakotwórcze
Somatyczna terapia genowa
Polega na przeniesiu kwasów nukleinowych do komórek ustroju w celu uzyskania efektu terapeutycznego lub profilaktycznego. W ten sposób obejmuje ona stosowanie metody do leczenia chorób jedno- i wielogenowych i też chromosomowych
Stosowane in vivo tak jak klasyczny lek. Rekombinowane DNA wyszukuje za pomocą wektora cel wewnątrz organizmu i steruje tam wytwarzaniem pożądanego produktu genowego- wprowadzenie materiału genetycznego bezpośrednio do organizmu człowieka. Wektory muszą być selektywne żeby wykluczyć działania uboczne.
In vitro- pobierana tkanka człowieka i transfer jej do hodowli komórek. Stosowane tu są wektory wirusowe…
... zobacz całą notatkę

Komentarze użytkowników (0)

Zaloguj się, aby dodać komentarz